北京6月10日电(记者 张尼)AI制药再迎新进展。近期，一款AI驱动药物研发的临床概念验证成果发表于《自然·医学》。该药物IIa期临床试验中国牵头研究者、中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军日前接受了中新健康采访。
由AI帮助生成和设计分子
6月3日，英矽智能的在研药Rentosertib(ISM001-055)的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然·医学》(Nature Medicine)。
论文主要展示了一项名为GENESIS-IPF IIa期研究(NCT05938920)的结果，这是针对Rentosertib的一项双盲、安慰剂对照临床试验。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性。
记者了解到，Rentosertib是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，其靶点识别和分子设计均由生成式AI平台Pharma.AI驱动。
“这个药物有一个最大的特点，它是在AI技术的驱动下研发的。”徐作军接受记者采访时解释称。
他表示，该药物不是按照传统的从发病机制出发，从基础研究中查论文、找线索，而是采用了AI对数据进行分析对比找到线索，然后用AI来帮助生成和设计分子。
“当然，AI平台中也综合学习收集了很多前期各种各样的疾病假说、基础研究、各种通路的研究，才得出结果。与普通研究相比，AI探索的可能性更广泛。”
不过专家认为，Rentosertib后续仍需要更大规模的验证。徐作军认为，虽然当前结果令人鼓舞，但样本量较小，还需要在更广泛的人群中开展进一步的评估，比如后续的III期临床试验。
AI会否完全替代传统研发？
AI产业迎来爆发式发展，在生物医药研发领域，AI有哪些显著优势？又会否替代传统研发模式？
徐作军告诉记者，通过AI技术来发现和设计药物优势体现在两方面，一是它的效率提升、成本更经济，二是AI可以考虑得更多。
“比如原来我们从通路出发来研究新药，可能就聚焦在这条通路上，而现在通过AI来发现，可能这个药物或者靶点，可以影响到好几条信号通路，多管齐下地治疗疾病。”
不过在徐作军看来，如今的AI技术和能力，是在许多基础研究数据的训练下养成的，不是凭空出现，前期费时、费钱的这些研究，都成为如今AI能力成长的基础。所以AI能力和基础研究应该是相辅相成的。从单纯的药物发现和设计来讲，AI的确是更省时、省力、省钱的一个方式，但是前期的基础研究也是必需的，否则就成为了“空中楼阁”。
当然，AI赋能医药领域创新已是大势所趋。
据Research And Markets早前发布的数据，2022年全球AI制药市场规模达到10.4亿美元，预计2026年市场规模将近30亿美元，年平均复合增长率达到30%。因此，AI制药赛道正成为全球资本竞逐的新高地。
在国内，2024年11月，《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》发布，明确了84个细分领域的基本概念和应用场景，为“人工智能+医疗健康”提供规范化的发展路径。
2025年4月，工信部、商务部、国家卫生健康委等七部门印发的《医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)》则明确提出到2030年，规模以上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。
业内认为，一系列政策出台，将驱动“AI+医药”产业爆发式发展。在专家看来，未来，AI在药物研发领域将展现巨大变革潜力。(完) 【编辑:张子怡】
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